Hemofilija B 2018-11-05T13:14:50+00:00

Stvaramo svijet bez hemofilije B

Za zdravije sutra

Hemofilija B je rijedak, teški krvni poremećaj koji utječe na pacijente od rođenja. Neispravan gen znači da tijelo ne može proizvesti protein Faktor IX, koji je potreban za zgrušavanje krvi. Genska terapija ima za cilj popraviti izravni uzrok genetske bolesti uvođenjem DNK u stanice radi kompenziranja abnormalnih ili neispravnih gena. Genske terapije imaju potencijal da olakšaju ili čak izliječe rijetke bolesti kod kojih je kvaliteta života pacijenata i prognoza slaba, što može ukloniti potrebu za operacijom ili trajnim medicinskim intervencijama.

Genska terapija može poboljšati kvalitetu života oboljelih smanjujući potrebu za intenzivnim, doživotnim liječenjem.

Stvaramo svijet bez hemofilije B

Za zdravije sutra

Genska terapija može poboljšati kvalitetu života oboljelih smanjujući potrebu za intenzivnim, doživotnim liječenjem.

Hemofilija B je rijedak, teški krvni poremećaj koji utječe na pacijente od rođenja. Neispravan gen znači da tijelo ne može proizvesti protein Faktor IX, koji je potreban za zgrušavanje krvi. Genska terapija ima za cilj popraviti izravni uzrok genetske bolesti uvođenjem DNK u stanice radi kompenziranja abnormalnih ili neispravnih gena. Genske terapije imaju potencijal da olakšaju ili čak izliječe rijetke bolesti kod kojih je kvaliteta života pacijenata i prognoza slaba, što može ukloniti potrebu za operacijom ili trajnim medicinskim intervencijama.

Europska istraživačka farmaceutska industrija

Europska istraživačka farmaceutska industrija