Hemofilija nikad ne posustaje. Nećemo ni mi.
Hemofilija: što je potencijalni pomak u liječenju?
Hemofilija B je rijedak, teški krvni poremećaj koji utječe na pacijente od rođenja. Neispravan gen znači da tijelo ne može proizvesti protein Faktor IX, koji je potreban za zgrušavanje krvi. Genska terapija ima za cilj popraviti izravni uzrok genetske bolesti uvođenjem DNK u stanice radi kompenziranja abnormalnih ili neispravnih gena. Genske terapije imaju potencijal da olakšaju ili čak izliječe rijetke bolesti kod kojih je kvaliteta života pacijenata i prognoza slaba, što može ukloniti potrebu za operacijom ili trajnim medicinskim intervencijama.
Genska terapija nudi potencijalnu promjenu života kod bolesnika s hemofilijom B i nećemo posustati sve dok se slične rijetke bolesti ne uspiju olakšati ili izliječiti.
Europska istraživačka farmaceutska industrija
Kako će to pomoći pacijentima?
Ako se ne liječi, bolesnici s hemofilijom B mogu patiti od teških krvarenja. Trenutačno liječenje podrazumijeva da pacijenti trebaju infuzije svakih 3 do 7 dana cijelog života, uz veliku nelagodu. Genska terapija može poboljšati kvalitetu života smanjenjem tereta intenzivnog i cjeloživotnog liječenja, a također može smanjiti rizik i stres krvarenja.
Kolikom broju pacijenata to može pomoći?
Oko 8.000 ljudi u Europi ima hemofiliju B, od kojih 60% živi s teškim oblikom bolesti, stavljajući ih u rizik od krvarenja. Genska terapija u istraživanjima Faza I / II je pokazala dovoljno rezultata za transformaciju bolesti u blagu formu, dok bi daljnja ispitivanja mogli proizvesti lijek. S vremenom bi se genskom terapijom mogle rješavati i druge bolesti poput raka i infekcija.
Genska terapija nudi potencijalnu promjenu života kod bolesnika s hemofilijom B i nećemo posustati sve dok se slične rijetke bolesti ne uspiju olakšati ili izliječiti.
Kako će to pomoći pacijentima?
Ako se ne liječi, bolesnici s hemofilijom B mogu patiti od teških krvarenja. Trenutačno liječenje podrazumijeva da pacijenti trebaju infuzije svakih 3 do 7 dana cijelog života, uz veliku nelagodu. Genska terapija može poboljšati kvalitetu života smanjenjem tereta intenzivnog i cjeloživotnog liječenja, a također može smanjiti rizik i stres krvarenja.
Kolikom broju pacijenata to može pomoći?
Oko 8.000 ljudi u Europi ima hemofiliju B, od kojih 60% živi s teškim oblikom bolesti, stavljajući ih u rizik od krvarenja. Genska terapija u istraživanjima Faza I / II je pokazala dovoljno rezultata za transformaciju bolesti u blagu formu, dok bi daljnja ispitivanja mogli proizvesti lijek. S vremenom bi se genskom terapijom mogle rješavati i druge bolesti poput raka i infekcija.
Europska istraživačka farmaceutska industrija